2022年10月16日，蘇州澤璟生物制藥股份有限公司（688266.SH）宣布：

        公司收到國家藥品監督管理局核準簽發的《受理通知書》，公司遞交的鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的新藥上市申請（NDA）獲得受理。

        鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的III期臨床試驗主要數據令人鼓舞：獨立影像學（IRC）評估的24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（主要療效結果SVR35），鹽酸杰克替尼片治療組和羥基脲對照組分別為72.3%和17.4%，組間差異具有統計學意義（p＜0.0001）。

        III期臨床試驗結果顯示IWG-MRT的客觀有效率中的臨床改善（CI）、24周內貧血響應、血紅蛋白的改善、MPN-SAF TSS癥狀評分以及脾響應等指標，均顯示出杰克替尼組較對照組更優。鹽酸杰克替尼片對比國內現有藥物治療手段，展現出卓越的有效性和安全性優勢。

        根據公開資料查詢，鹽酸杰克替尼片是第一個申請新藥上市的國產JAK抑制劑類創新藥物，有望成為治療中、高危骨髓纖維化的BEST-IN-CLASS的創新藥物。鹽酸杰克替尼片用于治療骨髓纖維化的研究獲得國家“重大新藥創制”科技重大專項立項支持。

        2022年8月，鹽酸杰克替尼片治療中高危骨髓纖維化患者的II期臨床研究在國際血液學領域頂級期刊《美國血液學雜志》（American Journal of Hematology，AJH）（IF：13.3）全文發表，標志著中國骨髓纖維化研究成功走向國際舞臺。

鹽酸杰克替尼片III期臨床試驗主要數據亮眼

自主研發JAK抑制劑，直面未滿足的臨床需求
        鹽酸杰克替尼片III期臨床試驗（ZGJAK016）的目標人群為中高危骨髓纖維化患者，生存期較短。目前《原發性骨髓纖維化診斷與治療中國指南（2019年版）》推薦的現有藥物治療手段主要包括蘆可替尼和羥基脲。羥基脲是一類細胞毒性藥物，具有一定的縮脾效果，既往為治療骨髓纖維化相關脾腫大的首選藥物。進口藥物蘆可替尼是目前在我國唯一獲批上市治療骨髓纖維化的JAK抑制劑，治療費用較高。因此，國內對于中高危骨髓纖維化的治療尚存在未被滿足的臨床需求，需要療效優、安全性好、價格可承受的國產新藥。

        根據公開信息，2021年蘆可替尼全球銷售額約為35億美元。

臨床試驗方案設計科學嚴謹
        鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化的III期臨床試驗（方案編號：ZGJAK016）為一項隨機、雙盲、雙模擬、平行對照、多中心的臨床試驗，由浙江大學第一附屬醫院血液科金潔教授、中國醫學科學院血液病醫院肖志堅教授共同牽頭，全國38家參研單位共同完成。

        ZGJAK016試驗入組105例DIPSS分級為中危2或高危骨髓纖維化患者，按2:1隨機入組鹽酸杰克替尼片100 mg Bid組或羥基脲片0.5 g Bid組。試驗的主要療效終點為24周時基于中心影像學評估的脾臟體積較基線縮小≥35%的患者比例。根據方案，進行一次期中分析。ZGJAK016臨床試驗共入組105例受試者，獨立數據監查委員會（IDMC）對該項試驗的期中分析數據進行審核后，判定本次期中分析結果達到了方案預設的主要療效終點。

數據亮眼，有效性顯著提升，安全性優勢突出
        ZGJAK016臨床試驗的期中分析結果顯示：
        有效性：杰克替尼組24周時脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）顯著升高，達到72.3%，遠高于對照組羥基脲組的17.4%，組間差異具有統計學意義（p＜0.0001）；8種敏感性分析結果與主要分析結果一致。臨床改善、貧血響應、血紅蛋白的改善、疾病癥狀評分以及脾響應等指標均顯示出杰克替尼組較羥基脲組更優。有關該項臨床試驗的詳細數據，將在后續相關學術會議上公布。

        根據《中華血液學雜志》2016年10月第37卷第10期發表的《JAK抑制劑蘆可替尼治療中國骨髓纖維化患者的療效和安全性：A2202隨訪一年結果》，進口藥物蘆可替尼在中國骨髓纖維化患者中的單臂研究歷史數據：24周的脾臟體積較基線縮小≥35%的受試者比例（SVR35）為27%。

        安全性：杰克替尼治療中、高危骨髓纖維化患者的安全性與耐受性良好?？傮w與藥物相關的不良反應（ADR）發生率、≥3級的ADR、藥物相關的嚴重不良事件（SAE）、導致劑量減少或暫停的ADR、導致永久停藥的ADR以及與藥物相關的特別關注的不良事件（AESI）的發生率等方面，杰克替尼組均低于羥基脲組。

        鹽酸杰克替尼片治療中、高危骨髓纖維化具有非常優異的有效性和安全性，可提高患者的生活質量，有望成為中、高危骨髓纖維化患者的優選藥物。

關于骨髓纖維化適應癥
        骨髓纖維化（myelofibrosis，MF）是一種彌漫性骨髓纖維組織增生性疾病，是骨髓中生成正常血細胞的前體細胞被纖維組織取代，引起異形紅細胞生成、貧血和脾臟腫大的一種疾病。骨髓纖維化患者可根據國際預后積分系統（IPSS）和動態國際預后積分系統（DIPSS）的積分被分為低危、中危1、中危2和高?；颊?。根據DIPSS，中危2和高危骨髓纖維化患者的中位生存期分別為4年和1.5年，嚴重影響患者的生活質量和壽命。

        中國骨髓纖維化的每年新發患者人數約6萬人，存量患者人數達到20多萬。根據弗若斯特沙利文預測數據，中國骨髓纖維化藥物市場規模在2020年為17.3億元，預計到2025年和2030年藥物市場規模增長至29.3億元和33.0億元。

關于鹽酸杰克替尼片
        鹽酸杰克替尼是公司自主研發的一種新型JAK抑制劑類藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產品的自主知識產權。杰克替尼對Janus激酶包括JAK1、JAK2、JAK3和TYK2具有顯著的抑制作用，且對JAK2和TYK2的抑制作用最強。另外，杰克替尼還可以通過抑制激活素受體1（ACVR1）活性，降低鐵調素轉錄，改善鐵代謝失衡，增加血紅蛋白，降低骨髓纖維化患者貧血發生率和減少輸血依賴。

        鹽酸杰克替尼片目前正在開展多個免疫炎癥性疾病和纖維化疾病的臨床研究，其中中高危骨髓纖維化（III期）、蘆可替尼不耐受的中高危骨髓纖維化（IIB期）兩項注冊臨床試驗已經成功，正在開展的臨床試驗包括蘆可替尼復發/難治的骨髓纖維化（IIB期）、重癥斑禿（III期）、中重度特應性皮炎（III期）、特發性肺纖維化（II期）、移植物抗宿主?。↖I期）及中重度斑塊狀銀屑?。↖I期）等。鹽酸杰克替尼片治療活動性強直性脊柱炎的II期臨床試驗已于近期取得成功。鹽酸杰克替尼片治療重型新型冠狀病毒肺炎和系統性紅斑狼瘡的II期臨床試驗已獲得CDE批準。鹽酸杰克替尼片治療骨髓纖維化獲得了美國FDA的孤兒藥資格認定，在美國的I期臨床試驗正在進行中。鹽酸杰克替尼片治療重癥斑禿的臨床試驗已經獲得美國 FDA 批準。