澤璟制藥宣布于近日收到國家藥品監督管理局（NMPA）下發的國家1類新藥甲苯磺酸多納非尼片（商品名“澤普生?”，以下簡稱“多納非尼”）用于治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）適應癥的新藥上市申請（NDA）的《受理通知書》。該適應癥是繼晚期肝細胞癌適應癥獲批上市后的第二個申請上市的適應癥。

        本次用于治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）適應癥的上市申請，主要是基于多納非尼治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的III期臨床試驗（代號：ZGDD3）的結果。
 
        ZGDD3研究牽頭學者中國醫學科學院北京協和醫院林巖松教授表示：進展性局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）患者具有死亡高風險性，平均預期生存時間僅為2.5～3.5年，目前該領域治療藥物雖有索拉非尼、侖伐替尼兩種進口藥物上市，但發揮療效的同時藥物的不良反應常常導致減量或停藥，這制約了藥物有效劑量的維持和療效的持續。因此，RAIR-DTC領域對療效和安全性兼顧的新藥仍存在巨大的、未被滿足的需求。甲苯磺酸多納非尼治療RAIR-DTC的隨機、雙盲對照、多中心III期臨床研究（ZGDD3研究）是我國甲狀腺癌患者中開展的最大樣本研究，研究結果顯示多納非尼治療具有優異抗腫瘤效果，在顯著延長RAIR-DTC患者的無進展生存期（PFS）的同時顯示了良好的安全性和耐受性，數據成果令人鼓舞。希望該藥能夠早日獲得國家藥品監督管理局的上市批準，成為我國RAIR-DTC患者可及的治療希望和選擇。

關于ZGDD3研究
        《評價甲苯磺酸多納非尼片治療局部晚期/轉移性RAIR-DTC有效性和安全性的多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的Ⅲ期臨床試驗》（代號：ZGDD3），共計劃入組患者204例，主要目的是評價甲苯磺酸多納非尼片治療局部晚期/轉移性放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）的無進展生存時間（PFS）。獨立數據監查委員會（IDMC）對結果審核后判定有效性和安全性結果符合預期。經與CDE溝通并獲CDE同意提前結束ZGDD3試驗，在完成數據揭盲和分析后，公司已于近期提交了該適應癥的上市申請并獲得受理。ZGDD3詳細數據將適時發表在國際學術期刊上。

關于RAIR-DTC 
        中國是甲狀腺癌高發國家，每年的新發病例占到全球的1/3。雖然我國甲狀腺癌5年生存率隨著早期診療干預等在不斷提高，但是也只有84.3%，相比歐美國家甲狀腺癌患者的5年生存期生存率高達98.3%還有較大差距，這也導致我國晚期甲狀腺癌病人相對較多。
2019年國家癌癥中心測算出我國甲狀腺癌發病數達到20.1萬例，發病率為每10萬人群中有14.6例，在所有惡性腫瘤中位居第7位，在女性惡性腫瘤中位居第4位。在局部晚期或轉移性分化型甲狀腺癌（DTC）病灶中，有25%~50%的病灶表現出失分化的特點，病灶失去攝碘功能而無法從碘-131治療手段中獲益，臨床上稱之為放射性碘難治性分化型甲狀腺癌（RAIR-DTC）。這類患者具有死亡高風險性，10年生存率僅為10%，平均預期生存時間僅為2.5～3.5年，是目前甲狀腺癌患者生存率難以進一步提升的主要瓶頸。

關于甲苯磺酸多納非尼片（澤普生?）
        甲苯磺酸多納非尼片（澤普生?）是公司開發的口服多靶點、多激酶抑制劑類小分子抗腫瘤藥物，屬于1類新藥，公司擁有該產品獨立的自主知識產權。
多納非尼一線治療晚期肝細胞癌適應癥已于2021年6月獲批上市。多納非尼已經被證明是一個療效確切、安全性良好、患者可及和風險獲益平衡良好的晚期肝癌一線治療靶向新藥。多納非尼已經被納入《CSCO原發性肝癌診療指南2020》、《肝癌肝切除圍手術期管理中國專家共識（2021年版）》、《肝癌靶向治療專家共識（草案）-2020》、《中國肝癌多學科綜合治療專家共識》、《中國原發性肝細胞癌放射治療指南（2020年版）》、《中國肝癌經動脈化療栓塞治療(TACE)臨床實踐指南（2021年版）》。公司正大力推進澤普生?進入各類指南和保險目錄，有望惠及更多的肝癌患者。
        多納非尼聯合柔紅霉素和阿糖胞苷治療復發性急性髓系白血?。ˋML）的I期臨床試驗正在進行中；多納非尼與腫瘤免疫治療藥物聯合治療晚期腫瘤的多項臨床試驗正在進行中。

        如多納非尼治療RAIR-DTC適應癥的上市申請獲得國家藥監局批準，將有助于多納非尼在腫瘤領域市場份額的進一步提升，后續公司將積極配合藥監部門做好藥品審評審批工作，爭取新適應癥的早日獲批！